Ernstig hartfalen is een ernstige aandoening die na verloop van tijd verergert, en de enige behandelingsopties zijn een harttransplantatie of een hartondersteund kunsthart. Harttransplantatie wordt echter belemmerd door een gebrek aan donoren en leeftijdsbeperkingen, en kunstmatige harten brengen ook het risico met zich mee van infecties en hersenzenuwbeschadiging, evenals een vermindering van de kwaliteit van leven op lange termijn.
ReHeart richt zich op deze onvervulde medische behoefte. De transplantatie wordt operatief uitgevoerd aan de linkerkant van de borstkas, waarbij drie lagen hartspiercellen aan het oppervlak van het hart worden bevestigd. Signaleringseiwitten die vrijkomen door de getransplanteerde cellen helpen de bloedstroom te verbeteren en weefsel te herstellen. Uit een landelijk multicenter onderzoek onder acht patiënten met ernstig hartfalen bleek dat er sprake was van een trend naar verbetering is bevestigd bij vier patiënten, waarbij het piekzuurstofverbruik (piek-VO2) 52 weken na de transplantatie met meer dan 10 procent toenam.
Neuronen worden rechtstreeks in de hersenen ‘geïmplanteerd’
Het tweede goedgekeurde product is Amusepri (generieke naam: laguneprocell) van Sumitomo Pharma en Racthera. Het bestaat uit voorlopercellen die bestemd zijn om dopamine-producerende neuronen te worden, gemaakt van donor-iPS-cellen. Het is geïndiceerd om de motorische symptomen te verbeteren bij patiënten met Ziekte van Parkinson die niet adequaat reageren op bestaande medicamenteuze behandeling, inclusief geneesmiddelen die levodopa bevatten.
De ziekte van Parkinson is een neurodegeneratieve aandoening die motorische symptomen veroorzaakt zoals trillingen in de ledematen en spierstijfheid als gevolg van het geleidelijke verlies van dopaminerge zenuwcellen in de hersenen. De huidige medicijntherapieën zijn behandelingen om symptomen te verlichten, en geen fundamentele benaderingen om verloren gegane zenuwcellen te vervangen.
AmShepli wil een nieuwe behandelingsoptie bieden door de voorlopercellen van ontbrekende dopamine-producerende neuronen rechtstreeks in de hersenen te transplanteren. Deze transplantatie wordt uitgevoerd met behulp van een soort minimaal invasieve hersenchirurgie. Er worden kleine gaatjes in de schedel geboord, één aan elke kant, en de cellen worden verspreid en via drie toedieningsroutes aan beide kanten in capsules geïnjecteerd.
In een door een arts geleid onderzoek, uitgevoerd in het Kyoto Universitair Ziekenhuis, werden vier van de zes patiënten met de ziekte van Parkinson geanalyseerd show verbetering van de off-time scores (scores wanneer de effecten van het geneesmiddel zijn uitgewerkt) op de Motor Symptomen Diagnostic and Treatment Rating Scale (MDS-UPDRS Deel III) 24 maanden na de transplantatie. De onderzoekers bevestigden dat deze cellen nog steeds de moeite waard bij alle zes patiënten op de transplantatieplaats.
’s Werelds eerste productiefaciliteit en samenwerking tussen industrie en academische wereld
SMaRT, gevestigd in Suita City, prefectuur Osaka, is verantwoordelijk voor de productie van Amshepri en is ’s werelds eerste commerciële productiefaciliteit die zich toelegt op regeneratieve geneeskunde en celgebaseerde geneeskunde afgeleid van donor-iPS-cellen. De iPS-cellen die als grondstof voor het product worden gebruikt, komen uit voorraad van iPS Cell Research Foundation van de Universiteit van Kyotoen de differentiatie van inductie- en productietechnologie is gebaseerd op eigen technologie van de Universiteit van Kyoto en andere instellingen. De celzuiveringstechnologie van Eisai wordt bijvoorbeeld in sommige productieprocessen gebruikt; Dit product is tot stand gekomen door samenwerking tussen de industrie en de academische wereld, met bijdragen van verschillende instellingen.
Je zou ook kunnen beargumenteren dat het feit dat deze vernieuwende overeenkomst uit Japan kwam structureel onvermijdelijk was. Dit komt omdat de hele toeleveringsketen in Japan vrijwel volledig is voltooid, vanaf de oprichting van de basistechnologie door Shinya Yamanaka, winnaar van de Nobelprijs voor de Fysiologie of Geneeskunde 2012, tot de levering van iPS-cellen door de iPS Cell Research Foundation van de Universiteit van Kyoto, de inductie- en differentiatieproductietechnologieën ontwikkeld door de Universiteit van Kyoto en andere instellingen, de oprichting van commerciële SMaRT-productiefaciliteiten, en zelfs de ontwikkeling van start-ups van universiteiten en de toetreding van grote farmaceutische bedrijven.
